日前,国家食品药品监督管理总局下发批件,批准由烟台荣昌生物医药园区内的烟台荣昌生物工程有限公司自主研发的抗体-药物偶联物(ADC)抗癌新药“注射用重组人源化抗HER2单抗-MMAE偶联剂”进入临床研究。
　　
根据国家食品药品监督管理总局公布的信息,这项创新技术不仅是我国批准的首个进入人体试验的“ADC”药物,填补了我国自主创制“ADC”的空白,还标志着我国“ADC”抗癌药物研发达到国际水平。
　　
抗体药物偶联物,简称“ADC”,是将单克隆抗体和高效细胞毒素通过连接子结合到一起,组成一个新的药物分子。
　　
“这个新研发的ADC药物分子具有高效识别并结合癌细胞表面HER2的能力。一旦结合,肿瘤细胞很快把ADC药物内吞到细胞内部。进入癌细胞的ADC药物在细胞内释放出作用强力的细胞毒素,它能阻止细胞分裂,达到医疗效果。”研发团队负责人、国家“千人计划”特聘专家房健民教授介绍。
　　
一个小小的药物分子,带来的是国内新药研发领域的一项突破性进展,在其背后,是一系列的技术创新和集成。坚持走源头创新的路子,烟台荣昌生物医药园在技术创新领域开始结出更多果实。园区内,用于治疗类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮的国家创新药物“泰爱”已经进入临床试验Ⅱ期,另外还有6个创新药物正在紧锣密鼓的研发之中。
　　
尖端的创新技术,离不开高起点的载体平台。烟台荣昌生物医药园2008年以来累计投入建设、研发费用超过5亿元,先后打造CHO和ADC两大核心技术平台。
　　
CHO平台是抗体药物生产的核心技术。该平台采用国际上最先进的一次性细胞培养袋新型生物反应器,拥有基因工程重组CHO细胞转染、高效细胞系筛选、细胞大规模培养三大平台模块；确立了先进的无血清悬浮流加培养工艺,大规模抗体纯化工艺、具备了抗体药物的产业化能力。早在2013年,该平台被国家科技部确立为“国家(企业)创新药物孵化基地”。　
　　
与世界同步,必须与先进技术“零距离”。为了跟上先进技术发展的节拍,烟台荣昌生物医药园在美国硅谷成立分公司,建立了实验室,组建了一支科研、商务队伍,作为园区内企业和国际高科技中心沟通交流的一个桥梁。“美国实验室主要进行生物新药前瞻性探索,然后转移到国内进行进一步研发。美国商务队伍则主要负责荣昌生物医药园与欧美公司的合作和服务。”房健民说。
　　
此外,为加强人才持续建设,2012年,同济大学、烟台开发区管委、荣昌生物三方签署合作协议。按照协议,同济大学在园区内设立了“同济大学烟台研究院”。今后,研究院将作为园区生物药物品种和技术创新的重要来源,也成为同济大学技术转化的一个窗口。
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近日，国家食品药品监督管理局下发批件，批准由烟台荣昌生物工程有限公司研发的ADC抗肿瘤新药RC48进入临床研究。ADC药物是新一代抗肿瘤药，RC48是我国批准的首个进入人体临床试验的ADC药物，这一项目具有全球自主知识产权，它不仅填补了我国在该领域临床研究的空白，也标志着我国在ADC药物研发和产业化能力方面获得了突破性进展。
ADC药物是抗体-药物偶联物的简称，这种药物将抗体药物和高效化学药物连接到一起，组成一种非常复杂的药物分子，通过抗体的靶向作用，把高效抗肿瘤药物输送到肿瘤细胞内，选择性地杀伤肿瘤细胞。这类药物抗癌效果好，毒副作用低，是当前国际上肿瘤药物的研究前沿。通过针对不同肿瘤、不同病人的肿瘤特异靶标，可以开发一系列ADC药物，实现对癌症的个体化、精准治疗。
ADC药物的研发涉及抗体大分子药物、高效化学药物、偶联方法等一系列关键技术，技术难度大、工艺要求高。目前只有美国公司的两个ADC药物在临床使用，是新药研究的前沿。
RC48的临床试验将在HER2阳性的乳腺癌、胃癌、食管癌、卵巢癌、肺癌等多种肿瘤开展。根据前期研究显示，RC48能非常有效地杀死HER2阳性的肿瘤细胞，其对肿瘤细胞的杀伤效果远远优于目前在临床上使用的抗肿瘤药物。例如，在胃癌动物肿瘤模型，只要一次RC48注射治疗，原有的肿瘤便完全消失；在乳腺癌模型，RC48对赫赛汀和拉帕替尼耐药的肿瘤仍然有治疗效果。因此，RC48有望成为对付HER2阳性的肿瘤的最有效武器，为癌症患者带来新的希望
这一新药研究成果是由国家高层次引进人才、"千人计划"国家特聘专家房健民教授领导的团队通过集成攻关取得的。这个项目得到"重大新药创制"国家科技重大专项的支持、也是荣昌生物公司与中国科学院、同济大学等多家研究单位通力合作的成果。
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发展速度越快，企业动力就越足。近日，烟台迈百瑞国际生物医药有限公司提供的一组数据显示，仅用半年时间，该公司已与生物药物研发企业签订合同十余项，为研发生物药物的公司提供研发外包（CRO）和生产外包（CMO）服务。目前，公司已经超额完成年初计划今年完成的合同任务。业内人士认为，迈百瑞已成为中国发展最快的CRO、CMO公司。
近年来，虽然我国的生物医药行业刚刚起步，但发展迅速，相关生物药物研发企业达到几百家，从事抗体药物的前沿领域抗体-药物偶联（ADC）新药研发的企业也达到了十几家。烟台迈百瑞国际生物医药有限公司董事长房健民表示，虽然相关企业众多，而从事ADC新药研发一站式服务的企业却没有，&迈百瑞公司是国内唯一能提供ADC药物GMP生产服务的公司。对此，迈百瑞国际生物医药有限公司首席运行官梁其斌深有感触。"虽然迈百瑞公司建立时间不长，但我们凭借高标准的抗体和ADC药物大规模生产平台，很快在业界拥有了良好的声誉。"&梁其斌说。国内从事ADC研发的企业主要有两方面的不足，其一，在硬件上，没有同时符合质量标准和安全标准的、专门用于ADC大规模偶联的GMP生产设施；其二，在软件上，缺少ADC药物生产工艺放大和GMP生产的经验。这些不足经常导致新药研发项目进展一而再、再而三地推迟，造成巨大损失。
"即便有企业能够做到ADC药物的GMP生产，他们在时间成本、资金成本上也要比通过CRO和CMO的途径要高出很多。"房健民说，"而我们的ADC一站式服务却可以帮助这些企业实现事半功倍的效果。"为此，他做了一个形象的比喻，"这就像自己做饭和到餐馆吃饭的区别。以前没有餐馆，只能自己做饭，那首先要有厨房、厨具和食材，有了这些，做出来的饭未必可口。现在有餐馆了，你只需要点菜，就有专业的厨师提供色香味俱佳的菜肴。迈百瑞就像是这个行业的餐馆，为大家提供色香味俱佳的'菜肴'。"
迈百瑞的诞生，为国内生物制药企业解决了燃眉之急。迈百瑞不仅是我国唯一一家能提供高标准一站式ADC服务的公司，还开创了国内ADC产业化的先河，填补了国内这一领域的空白，达到国际先进水平。迈百瑞公司具有抗体药物从基因克隆、细胞库建立、培养基生产、药物偶联、小试表达、中试放大、直到GMP规模化生产的"一站式"新药研发服务的能力。
说起ADC药物，梁其斌自信满满："我们拥有完善的ADC药物GMP生产技术；我们拥有多种规格的一次性反应器；我们还有一支成熟的GMP生产管理队伍，&保证GMP运行。强大的科研及生产实力，让我们得到众多企业的青睐。"
一切还仅仅是个开始。说到未来的发展规划，房健民表示，迈百瑞将继续加强在单克隆抗体和ADC药物GMP生产领域的投入，争取有更大的突破。一方面，迈百瑞将精耕国内市场，为更多的国内企业提供抗体药物及ADC药物的研发和生产服务；另一方面，迈百瑞已经将业务的触角延伸至国际市场，争取尽快实现国际市场的突破，进一步推动我国生物制药行业发展的国际化进程。
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生物医药，是未来医药行业发展的战略方向。26日上午，“重大新药创制”科技重大专项抗体-药物偶联（adc）药物专题讨论会在烟台开发区举行。桑国卫、陈志南、房健民等十几位国内顶尖adc药物研究专家领衔的代表们齐聚，共同探讨adc药物未来的发展方向。讨论会期间，ymg记者对各位专家进行专访。
十一届全国人大常委会副委员长、国家“重大新药创制”科技重大专项“十二五”计划总体专家组技术总师、中国药学会理事长、中国工程院院士
生物医药将是研发新趋势
在讨论会上，桑国卫做了主题演讲。
他认为，国际新药研发的新趋势是更有效，特别是药靶发现和基因数据技术的应用，可以更快地检出和确认靶点，发现先导物，应用代谢途径和基因差异剔除不理想的候选化合物，使新药的研发更加具有准确性，更加有效。另外，就是更安全，利用药物和基因配对技术发现最合适的治疗对象，通过新技术的应用能够不断提高药物安全水平。三是更具预测性，通过生物标记物的发现，大大提高新药创制的预测性。
新药创制必须重视成药性评估，他认为，可以设计更加合理的药学实验、临床试验和数据分析。现在，美国fda批准新药越来越注重生物技术产品，有一半左右新药是生物技术药物。目前，烟台的生物医药研发速度也是非常快的，近年来，以荣昌生物为代表的企业在adc药物的研发投入力度不断加大，用不了多久就会有突破性进展，这对整个行业发展都有积极的引导意义。
“重大新药创制”科技重大专项技术副总师、中国工程院院士
“协同创新”破解研发难题
“我非常看好adc药物的市场前景，将来肯定大有作为。”接受记者专访，陈志南对抗体偶联药物前景充满信心。他介绍，2013年全球销售前20的药物中，有7个为抗体药物，而2014年全球销售前十的药物中抗体药物占七席，并包揽了前三甲。在我国，到目前为止cfda批准的抗体药物有21个，其中中国企业自主研发的为9个。此外，随着cfda对抗体药物审评的加快，目前我国进入一期临床和二期临床的抗体药物有15项，三期临床的为6项。
陈志南认为，抗体研发的关键是发现新靶点，国际制药巨头在新靶点的发现上贡献了很大的力量，使得抗体产业得以快速发展，国内企业在这方面需要进一步的努力，跟上国际的步伐。
对于抗体药物的发展趋势，陈志南表示，由于糖基化的修饰技术提高了，目前adc增强效应的抗体药物受到了广泛关注；除此之外，抗体药物偶联物、双特异性抗体药物以及组合式抗体药物都是抗体药物市场未来的发展趋势。
在专访过程中，陈志南还给烟台的企业提出建议，企业在新靶点研发上一般会遇到很大的困难，国外的制药巨头很多有自己的研究所，对国内的公司来说，推荐走“协同创新”和“产学研”结合的路线。在技术上，国内的高校很多能够跟上企业发展的需求。
“千人计划”专家、国家“重大新药创制”科技重大专项“十二五”计划总体专家组成员荣昌生物工程有限公司总经理、首席科学家
抗体偶联药物创新机遇和挑战并存
在讨论会上，房健民作了精彩演讲。他认为，抗体-药物偶联（adc）药物结合单克隆抗体的靶向性和小分子药物的高度细胞毒性，可以有效地杀伤肿瘤细胞，在临床前研究、甚至人体临床研究中，取得了良好的抗肿瘤效果，成为生物药物研究的热点领域之一。adc药物使许多肿瘤相关抗原成为潜在的肿瘤靶标，为肿瘤药物的研发开辟了新的途径，为疾病的“精准医疗”提供有效的武器。
另一方面，adc药物结构复杂，在工艺放大、质量控制、药动、药代、毒理、药效评估等研究方面都很大的挑战。同时，现有的偶联技术和毒素也存在种种缺陷，使adc药物的研发面临许多困难。近年来，荣昌生物在研发adc药物的方面做出了努力，研发的第一个adc药物以her2为靶标。该adc药物基于一个新的人源化抗her2单克隆抗体，利用优化的连接子和小分子细胞毒素，在临床前研究中取得了非常明显的抗肿瘤效果，尤其是对曲妥珠单抗和拉帕替尼发生抗药性的肿瘤动物模型中，也观察到了显著的治疗效果。
中国食品药品检定研究院副院长
抗体偶联药物应有质量控制
作为食品药品检定专家，王军志围绕抗体单药、小分子药物和adc药物三方面的关键质量属性，对抗体偶联药物的质量研究和评价进行了概述。
王军志说，近年来抗体类生物治疗药物发展迅猛。在各类抗体药物中，抗体偶联药物（adc）因其良好的靶向性及抗癌活性，已成为抗肿瘤抗体药物研发的新热点和重要趋势。目前，国际上已有2个adc药物上市，近50种adc药物进入临床试验阶段。国内的adc药物研发也呈现明显上升趋势，荣昌生物研发的adc药物Drc48是我国第一个拥有自主知识产权的adc药物即将开始临床研究。
adc药物设计的优势在于利用抗体独特的靶向性，将药物特异性地输送到肿瘤部位，从而降低药物对正常细胞的毒副作用，并增强抗体药物疗效。在结构方面，adc药物除了裸抗体外，还包括不同的偶联药物和接头，由此还涉及不同的偶联策略和偶联工艺。因此，从质量控制的角度考虑，adc药物较传统的抗体大分子药物更为复杂，在药学方面也应有更多的研究。
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抗体药物偶联物(Antibody Drug Conjugates，ADC)是一类新颖的治疗药物，正日益受到全球制药公司的关注。ADC药物由单克隆抗体和强效毒性药物(toxic drug)通过生物活性连接器(linker)偶联而成，是一种定点靶向癌细胞的强效抗癌药物。由于其对靶点的准确识别性及非癌细胞不受影响性，极大地提高了药效并减少了毒副作用。
近几年，全球已掀起抗体药物偶联物(ADC)研发的热潮。ADC类药物被认为能够更加高效和有效的治疗疾病，在未来将成为治疗疾病的重要手段。
根据全球知名市场调研公司Research & Markets发布的一份新报告，未来10年，ADC市场将经历飞速发展。目前，由于仅有2个ADC药物(Adcetris，Kadcyla)上市，2014年ADC市场市值预计将超过6亿美元。未来10年，预计将有7-10个ADC新药上市，2024年ADC市场将达到100亿美元。
根据报告内容，当前，ADC市场仍处于起步阶段，仅有2个药物上市，即武田和西雅图遗传学公司的Adcetris和罗氏的Kadcyla。不过，已有数个ADC药物处于临床开发阶段，其中大部分开发用于肿瘤适应症。制药公司非常热衷于将创新的药物分子添加至药物管线，而极具新颖性的ADC药物，提供了一个绝佳的机会。
尽管目前ADC市场中已有几个大型制药公司，但ADC开发的技术能力仍依赖于少数几个技术提供商。西雅图遗传学公司(Seattle Genetics)和ImmunoGen是ADC领域的先驱，大部分在研ADC药物采用了它们的技术，主要是通过技术授权协议获得。在未来，该领域中预计将会达成更多的联合开发协议。
随着数个ADC药物的预期上市，ADC市场中的投资预计将进一步增加。药物开发商/风险投资商正在生物制剂领域投入大量资金，但投向ADC研发的比例仍有待观察。随着制药巨头寻求获得ADC市场的竞争优势，当前的市场格局将进一步演变。ADC市场未来增长机会十分可喜，但同时也存在着一些挑战。
――目前，仅有2个ADC药物(Adcetris，Kadcyla)上市，随着销售的预期增长，2014年ADC市场市值预计将超过6亿美元。未来10年，预计将有7-10个ADC新药上市，2024年ADC市场将达到100亿美元。
――目前，约有45个ADC药物处于临床开发。其中，约25%处于II期/III期阶段，而临床前管线正在迅速扩张。
――在研ADC药物中，最常用到的细胞毒制剂包括阿里他汀(auristatin)、卡奇霉素(calicheamicin)、美登素(maytansine)和倍癌霉素(duocarmycin)。其中，阿里他汀占主导地位，约占在研ADC药物的50%以上。
――罗氏有10个在研ADC新药，拥有最发达的ADC管线。在技术和创新方面，其他新近进入ADC市场的制药公司包括牛津生物治疗公司(Oxford BioTherapeutics)、Mersana Therapeutics、Abzena，这些公司提供的新颖技术，将帮助推动ADC市场的发展。
――西雅图遗传学公司(Seattle Genetics)和ImmunoGen公司是最活跃的2家公司，为大量在研ADC药物提供了专利性的ADC技术。
――目前，有70%-80%的ADC生产为外包(outsourced)。有能力开发连接器和细胞毒素的合同生产商数目非常有限，能够提供ADC药物共轭服务的合同生产商更为有限。
――过去几年中，已经开发了一些ADC技术。然而，更稳定的连接器和更强效的细胞毒素，将确保新一代ADC药物具有改善的安全性和疗效。
日期：日 - 来自[]栏目肿瘤药物治疗研究一直受到制药和生物技术公司的关注。近年来，抗体-药物共轭物（antibody-drug conjugate，ADC）新药获得了一系列突破性进展，不少医药巨头对其前景充满信心，并吸引着制药行业的目光，并极有可能成长为“重磅炸弹”级产品（年销量10亿美元）。
通常将具有免疫特性的单克隆抗体结合一个生化毒物，使其在进入人体后直接与肿瘤发生免疫反应，并引导毒物杀死肿瘤细胞的这类药物称为ADC药物。日前，多个新的免疫治疗策略在临床中取得了突破性进展。正在研发的ADC药物，已有多个进入临床研究阶段，部分产品已经上市销售。如Kadcyla已于2013年11月获欧盟批准，是首个获批用于HER2阳性转移性乳腺癌治疗的抗体偶联药物。Brentuximab vedotin，抗-CD30抗体偶联药物是一种有效的微管抑制剂，对霍奇金淋巴瘤的治疗和间变性大细胞淋巴瘤极为有效。目前，罗氏的基因泰克、葛兰素史克、CureTech公司、默克、MedImmune公司已经出台了相关研究计划。
正常的机体细胞组织和肿瘤细胞之间存在一种动态的相互作用。一方面，肿瘤细胞不断生成；另一方面，体内的免疫监视不断消灭这些有害的细胞。癌细胞逃避摧毁的一种方法是通过在它的表面产生一种称为程序性死亡配体-1（PD-L1），这种PD-L1能够联接到一类免疫细胞T细胞的PD-1蛋白上。当PD-L1与PD-1联接以后，T细胞就不能够发现肿瘤和向免疫系统发出攻击肿瘤的信号。因此ADC药物的假设提出，如给予肿瘤患者针对PD-1或PD-L1的一种抗体蛋白质，将使这两种蛋白质不会联接，T细胞的功能也不会停止，癌细胞就由此而被消灭。
肿瘤逃避免疫识别的能力往往决定了癌症疾病的发生和临床疾病进展，而无法提供有效靶向治疗肿瘤细胞的药物是当前研发中的难题。ADC药物原理是通过化学接头与不稳定键连接至生物活性药物的单克隆抗体，通过单克隆抗体的独特定位，使细胞毒性药物结合并杀死癌细胞，消灭癌细胞。这种在设计理念和免疫技术上意义非凡的创新，形成了一类新的强效抗癌生物药品。
临床研究表明，[PD-1/PD-L1]结合途径作为癌症治疗的靶标是重要且极为有意义的。研究人员检测了取自接受抗PD-1治疗患者的肿瘤标本，发现部分肿瘤上存在PD-L1反应，而部分癌细胞上缺乏PD-L1的则没有反应。这意味着提前检测PD-L1十分重要，医生需要看患者是否应该接受免疫治疗。以上试验的结果在线报道于著名医学期刊《新英格兰医学杂志》。过去，临床常用ipilimumab治疗黑色素瘤，与PD-1药物类似，其也是一种CTLA-4阻断的抗体药物，但它比抗PD-1药物的副作用更多。并且，ADC对多种癌症的持续肿瘤反应率达到20-30%，这种新药突破了CTLA-4的持续肿瘤反应率在10-15%的限制，这种限制在过去30年里一直阻碍着癌症免疫治疗的发展。
综上所述，在许多方面由T细胞和抗体组成的适应性免疫系统是一个完美的抗肿瘤体系。免疫治疗包括免疫细胞治疗和药物治疗，一些肿瘤学家把免疫疗法作为继手术疗法、放射疗法和化学疗法之后治疗癌症的第四种方法。而利用免疫技术得到的ADC组合药物将会是抗癌药物发展的必然方向。可见不久的将来，在现代系统生物医学的驱动下，ADC药物将逐步走向成功。
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近日，药物研发领域著名期刊、《自然》子刊Nature&Review&Drug&Discovery发表了一篇非常简短的新闻，简单总结了美国FDA在今年1-6月份批准的13种新药，这些新药的名称、生产商以及适应症详见下表。
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　　美国FDA在今年1-6月份批准的13种新药的数量和去年同期基本相当，2012年全年FDA共批准了39种新药，创下了过去15年新高，估计今年对制药界而言又是一个丰收年。
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　　这13种新药主要由11家公司研发成功，其中根据被批准新药数量看，葛兰素史克（GSK）是最大的赢家，有三种新药获批，其余10家公司都只有一种新药获批。GSK的这三个新药，有两种药的适应症基本相同，都是针对黑色素瘤的。就在最近，即今年8月初，GSK今年的第四个新药（适应症：艾滋病）也获FDA批准。所以，尽管GSK今年在中国似乎流年不利，接连爆出学术造假和行贿的丑闻，但上述四个新药的利好消息似乎可以冲淡这些负面新闻。
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　　值得一提的是，即使是GSK在中国丑闻缠身，也绝不会放弃中国市场的，最近GSK决定寻求中国合作伙伴共同研发新型疫苗。新型疫苗的研发是我国的短板，却是GSK的长项，相信GSK相中的中方合作公司会获益良多，但愿我国的相关企业也能从与GSK这样的NB跨国药企的合作中得到跨越式发展。
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　　在获批的13种新药中，有些还是很值的一提的，第一种是罗氏旗下的基因泰克（Genentech）的Ado-trastuzumabemtansine（在美国简称INN，商标名Kadcyla）。
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　　这个药基于所谓的ADC技术（Antibody-Drug&conjugates，抗体偶联药物）的。由于这个相对较新的技术的重要性，本文就重点介绍、评论。ADC类药物是将抗体（或抗体片段）和化学药嵌合而成的，兼具生物药和化学药的优势，是利用抗体独特的靶向性质和细胞毒极强的药物偶联设计的一种抗肿瘤新药，能够精准地将药物富集在肿瘤组织，从而在杀死肿瘤细胞的同时对正常细胞基本没有毒性。如果说一般化学药是正常细胞和病态细胞（包括癌细胞）通杀的散弹，而ADC类的药则是精确制导的导弹，所以ADC药又被称为“生物导弹”。
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　　目前前至少有30种ADC类的候选新药处于临床实验阶段，其适应症全部为不同类型的癌症（其中包括乳腺癌和前列腺癌等实体瘤），其中辉瑞（原惠氏）的一种候选新药已经在进行III期临床实验，预计明年底可以结束全部临床实验。
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　　罗氏的上述ADC新药（即Kadcyla）是FDA批准的第三个基于ADC技术的新药，第一个ADC新药是辉瑞/惠氏的gemtuzumab&ozogamicin，2001年获批，2010年6月由于某种原因被FDA收回批准权，所以现在这个药，市场上已无销售，所以这个药，严格地说，算是曾经获批。
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　　第二个ADC新药是Seattle&Genetics（西雅图基因技术公司）的pentuximab&vedotin（该药日本武田旗下的千年药物公司也参与市场销售）。罗氏的Kadcyla将单克隆抗体trastuzumab&（即著名的Herceptin，赫赛汀）连接到细胞毒极强的药物mertansine（即DM1）上，trastuzumab抗体本身是通过靶向结合到HER2/neu受体上来抑制肿瘤细胞生长，而化学小分子药mertansine则进入细胞，从而通过结合微管蛋白来杀死癌细胞，所以，Kadcyla是通过生物药和化学药联合作战将癌细胞干掉的，由于HER2蛋白只是在肿瘤细胞才过度表达，所以该药只对肿瘤细胞起作用，对正常细胞基本没有影响。
总的来说ADC类的药由于上述优点，其毒副作用明显低于一般化学药，但是，正如我国的那句老话“十药九毒”所言，ADC类的药也并非“神药”，仍然会有血小板减少症、嗜中性白血球减少症等副作用。
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　　另外一种亮点新药是Mipomersen&sodium（商品名Kynamro），该药是基于靶向mRNA的反义平台技术，这是第二代反义寡核苷酸，经过特殊处理后，该药在体内非常稳定，可以不被核酸酶降解，患者只需一周服一次药。该药是一种降胆固醇新药，但它不是普通的降胆固醇药，是专门针对一种罕见病的孤儿药，即针对的是家族性高胆固醇血症纯合子患者（Homozygous&familial&hypercholesterolaemia），该药最初由ISIS制药公司研发，做到II临床实验后，高价（总计超过10亿美元）卖给了赛诺菲旗下的健赞（Genzyme）。健赞做为孤儿药领域的主要公司，Kynamro这个新药的获批，再次巩固了其在孤儿药领域的龙头地位。
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　　另外还有两个亮点新药，一个是强生旗下的Janssen药物公司的Canagliflozin，该药是在美国批准的第一个SGLT2抑制剂，SGLT2是一种钠依赖的葡萄糖转运蛋白，所以Canagliflozin的适应症是2型糖尿病。值得一提的是该药最初由日本三菱旗下的田迈三菱制药（Mitsubishi&Tanabe&Pharma）研发，后转让给Janssen公司，另外一个是GSK的Trametinib，这个小分子化学药，是史上第一个靶向MEK（MAPK/ERK）激酶的新药。
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　　上述的11家公司，除了一些赫赫有名的大公司外（如日本的武田，赛诺菲的健赞，罗氏的基因泰克，赛尔基因，百健艾迪，拜尔，GSK），还有一些名气较小的中小公司。
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　　这些对于即使是业内人士也算是默默无闻的公司包括：1）总部位于日本大阪的盐野义制药（Shionogi）公司，该公司获批的新药是Ospemifene，用于治疗中度至重度性交不适症（性交疼痛症）。欧洲制药巨头阿斯利康的著名降胆固醇药物罗苏伐他汀（rosuvastatin，Crestor，可定），就是由该公司研发成功的；
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　　2）Navidea，这是一家位于美国俄亥俄州Dublin小城的生物制药公司，只有26年历史，是真正意义上的小公司，只有40余名员工，这个公司和一些有上百年历史、拥有好几万员工的制药巨头相比，根本无法相提并论，但是，“一招鲜，吃遍天”，该公司虽小，但是专注于医学成像和成像相关平台技术，FDA批准的该公司的第一个新药Technetium&Tc-99m&tilmanocept就是一种放射性造影剂，基于淋巴结显像技术，用于乳腺癌或黑色素瘤的临床诊断，所以，该药本身并非治疗性的；
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　　3）类似的新药，还有今年上半年批准的Gadoterate&meglumine，这是用于显示血脑屏障的造影剂，是由Guerbet公司研发成功的，Guerbet是一家总部位于法国的专业研发造影剂的公司，此前至少有三种已经批准上市的用于X射线和核磁共振成像的造影剂。该公司不算太小，有上千员工，几亿欧元的年销售收入。
日期：日 - 来自[]栏目浙江医药17日公告，6月14日公司与AMBRX公司正式签署《合作开发和许可协议》。根据协议，双方将合作研发并商业化许可产品аHer2-ADC(以下称许可产品)。根据公告内容，许可产品是用于乳腺癌适应症的单克隆抗体药物偶联物候选药物，属于国际上近几年癌症治疗领域创新开发的技术和药物。
据了解，AMBRX公司是一家位于美国圣地亚哥市临床阶段的生物技术公司，其创始人之一是全球著名科学家彼得?舒尔兹(PeterG．Schultz)教授。其核心能力是在蛋白质药物研发上突破技术难关并取得持续创新，如蛋白质定点共轭技术。跨国制药巨头默克、礼来、施贵宝和Astellas等纷纷与该公司进行相关产品的技术合作。
许可产品为新一代ADC
许可产品аHer2-ADC是指主要与Her2靶点结合的、偶联了肿瘤化疗药物的单克隆抗体药物结合物(英文简称ADC药物)。根据公告内容，单克隆抗体是具有高度特异性的靶向药物，其对肿瘤细胞的靶向性非常高，故被誉为治疗恶性肿瘤的“生物导弹”。传统ADC(抗体药物偶联物)技术，就是在抗体蛋白的天然氨基酸上非定点偶联具有抗肿瘤作用的化疗药物(或称小分子药物)，以增加单克隆抗体的疗效、并降低小分子药物的毒性。
Ambrx的ADC是通过定点嵌入非天然氨基酸，实现在单克隆抗体上定点、定量接入抗肿瘤的小分子药物，以获得单一的ADC纯品。这相当于在“生物导弹”上精确地装上了“核弹头”，使得治疗更加安全、有效、定向。最近以来，默克、施贵宝和Astellas已与Ambrx建立合作关系，利用这一技术共同开发新一代ADC产品。
浙江医药在公告中称，Her2是目前已经公认的治疗乳腺癌的作用靶点，靶点就是抗体作用于肿瘤细胞的位点，罗氏公司以此靶点开发的单抗药物赫赛汀(Herceptin)2011年销售额达56亿美元。浙江医药的协议目标产品аHer2-ADC，是用新一代AMBRX开发的定点ADC技术，在单克隆抗体特定位点上接上肿瘤化疗药物来获得单一的ADC纯品，抗体和化疗药物共同对肿瘤细胞起作用，ADC以期比传统的ADC进一步增加药物的疗效。
尚处于临床前试验阶段
对于这次合作，浙江医药也披露，许可产品在美国尚处于临床前试验阶段，在中国能否进一步合作开发成功，不仅存在技术上的风险，也存在按照我国有关法规、政策能否履行通过政府有关审批等的风险。浙江医药进一步指出，即使未来双方合作开发在国内取得成功获得上市许可，后续商业化推广能否取得预期效益，仍存在不确定性。
风险与机遇同存。浙江医药还表示，许可产品аHer2-ADC是运用了革命性技术的新一代单抗偶联物，若最终该产品能成功上市，将对公司在生物制药领域的发展具有巨大的推动作用，其战略意义十分重大。
此外根据协议，浙江医药将获得中国区域内AMBRX公司关于许可产品现有专利的独占许可，可以研发、生产、销售该许可产品用于预防和治疗人类疾病。浙江医药还承诺，建设一个完全符合国际GMP标准的生产工厂，以负责该许可产品全球的供应。
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